Shkencëtarët arrijnë një hap historik: Pacienti i parë me diabet tip 1 prodhon insulinë falë qelizave të modifikuara gjenetikisht

Shkencëtarët arrijnë një hap historik: Pacienti i parë me diabet tip 1 prodhon insulinë falë qelizave të modifikuara gjenetikisht

Një burrë 42-vjeçar me diabet tip 1 është bërë personi i parë në botë që ka arritur të prodhojë vetë insulinë pas marrjes së qelizave të ishujve pankreatikë të modifikuara gjenetikisht, sipas një studimi të botuar në revistën prestigjioze New England Journal of Medicine.

Si funksionon teknologjia?

Qelizat e marra nga donatorë u modifikuan përmes teknologjisë CRISPR-Cas12b, në mënyrë që sistemi imunitar të mos i shkatërrojë ato – një problem i zakonshëm tek pacientët me diabet tip 1, ku transplanti i qelizave shpesh dështon për shkak të reagimit mbrojtës të organizmit.

Në vend që pacienti të marrë ilaçe të fuqishme imunosupresive gjatë gjithë jetës, shkencëtarët nga Suedia dhe SHBA krijuan qeliza të ashtuquajtura “hipoimune”. Për ta arritur këtë:

  • U fikën dy gjene që sinjalizojnë praninë e një “trupi të huaj” ndaj sistemit imunitar.
  • U rrit prodhimi i proteinës CD47, e njohur si etiketa “mos më ha”, që i ndihmon qelizat të shpëtojnë nga sulmi imunitar.

Rezultatet tek pacienti

Pacienti mori rreth 80 milionë qeliza të modifikuara, të cilat iu injektuan në muskujt e parakrahut. Pas katër muajsh, testet treguan se qelizat vazhdonin të prodhonin insulinë natyrale, fakt i konfirmuar nga rritja e nivelit të C-peptidit pas vakteve – një tregues kyç i prodhimit biologjik të insulinës.

Çfarë do të thotë kjo për të ardhmen?

Ky rezultat përbën një provë koncepti që hap perspektiva të reja për trajtimin e diabetit tip 1. Nëse kjo qasje do të zhvillohet më tej, miliona pacientë në mbarë botën mund të shpëtojnë nga varësia e përditshme ndaj insulinës sintetike dhe nga efektet anësore të ilaçeve imunosupresive.

Megjithatë, studiuesit theksojnë se këto janë ende hapa të hershëm, por implikimet janë gjigante: për herë të parë, shpresa për një trajtim funksional dhe afatgjatë të diabetit tip 1 duket më e afërt se kurrë.

Burimi: New England Journal of Medicine